WELCOME TO I SEE BLOOD CANCER
Unser englischsprachiges Portal „I SEE BLOOD CANCER“ wurde entwickelt, um Ärzt:innen europaweit aktuelle Informationen zu den seltenen Krebserkrankungen, in denen wir als Janssen Therapieoptionen anbieten, komprimiert an einem Ort zur Verfügung zu stellen. Bei der Suche nach Ursachen, wird uns im Alltag oft geraten, an eine naheliegende Erklärung und Diagnosen zu denken. Bei dem Verdacht auf eine seltene Erkrankung ist es wichtig, sich auch über weniger wahrscheinliche Diagnosen informieren zu können. Dabei möchten wir Sie mit unserer Plattform I SEE BLOOD CANCER gerne unterstützen. Unsere Vision ist es, mehr Bewusstsein für seltene Krebserkrankungen zu schaffen. Wir möchten Sie von der ersten Diagnose, über die Beratung und Behandlungsentscheidung bis hin zur Therapie begleiten.
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Das Sprichwort (aus den 1940ern) des US-Mediziners Theodore E. Woddward “Wenn Sie Hufschläge hören, denken Sie an Pferde, nicht Zebras“ soll vor allem junge Mediziner darauf hinweisen, dass man geneigt ist, oft zuerst an das „Offensichtliche“ zu denken – in diesem Fall an das Pferd – und nicht an das „Exotische“ – also das Zebra. Denn es kann durchaus sein, dass das Pferd ein Zebra ist, sprich: eine seltene Krankheit.
Der Zebra Print gilt als Symbol des Bewusstseins für seltene Erkrankungen. Aus diesem Grund hat auch Janssen sich für die Verwendung dieses Zeichens entschieden.
Morbus Waldenström
Mantelzell-Lymphom
AL-Amyloidose
Seltene Krebserkrankungen
Seltene Krebserkrankungen machen mehr als 20 Prozent aller Krebsfälle insgesamt aus, sodass umgerechnet in Deutschland jedes Jahr etwa 100.000 Menschen an einem seltenen bösartigen Tumor erkranken.1,2 Da diese Krebsarten, wie ihr Name schon sagt, nicht häufig auftreten, stellen ihre Diagnose und Therapie oft eine Herausforderung dar. Weil klinische Studien für diese Erkrankungen ebenfalls selten sind, ist es schwer, neues Wissen aufzubauen.3
Was ist eine seltene Krebsart?
Weltweit gibt es unterschiedliche Definitionen dafür, wann Ärzt:innen von einer seltenen Krebsart sprechen. In der europäischen Union wird ein seltener Tumor als eine Krebserkrankung mit einer Inzidenz von unter 6/100.000 definiert.4 Das bedeutet, dass diese Krebsart bei weniger als 6 von 100.000 Personen pro Jahr auftritt. Umgerechnet heißt das, dass eine seltene Krebserkrankung jährlich bei weniger als 4.830 Deutschen diagnostiziert wird.5
Wie gering die Erkrankungszahlen bei seltenen Krebsarten sind, wird sehr anschaulich, wenn man sie mit häufigen bösartigen Tumoren vergleicht. Die häufigste Krebsart bei Frauen ist beispielsweise der Brustkrebs, der jährlich bei fast 70.000 Frauen in Deutschland diagnostiziert wird. Bei Männern ist der Prostatakrebs mit mehr als 58.000 Neuerkrankungen pro Jahr die häufigste Krebserkrankung.2
Neben der Häufigkeit kann auch die Lokalisation eines Tumors für die Diagnose einer seltenen Krebserkrankung verantwortlich sein. In diesem Fall kann die Krebsart an sich häufig vorkommen, aber bei einem:einer Patient:in an einer ungewöhnlichen, selten betroffenen Stelle auftreten.5
Welche seltenen Krebsarten gibt es?
Zu den seltenen Krebserkrankungen zählen zurzeit fast 200 einzelne Krebsarten.3 Das US-amerikanische Gesundheitsministerium listet sogar fast 500 seltene Krebserkrankungen auf.6 Mit 22 % machen die bösartigen hämatoonkologischen Erkrankungen den größten Anteil unter den seltenen Krebsarten aus. Zu diesen zählen beispielsweise Hodgkin-Lymphome, Non-Hodgkin-Lymphome und bestimmte Arten von Leukämien. Die zweitgrößte Gruppe bilden mit 18 % aller Fälle von seltenen Krebserkrankungen Tumoren der weiblichen Geschlechtsorgane, wie zum Beispiel der Eierstockkrebs. Bösartige Tumorerkrankungen des Verdauungstraktes (z. B. Speiseröhrenkrebs) sowie des Kopf und Nackens machen jeweils 14 % der seltenen Krebserkrankungen aus. Weitere seltene Krebserkrankungen sind beispielsweise Tumoren der Atemwege, des Zentralen Nervensystems (ZNS) sowie der männlichen Geschlechtsorgane.3,7
Außerdem zählen alle Tumorerkrankungen bei Kindern aufgrund ihrer geringen Fallzahl grundsätzlich zu den seltenen Krebserkrankungen.8 Die häufigste Krebsart sind hier Tumoren des ZNS (Hirntumoren), gefolgt von Neuroblastomen, den Tumoren des sympathischen Nervensystems, und den Weichteilsarkomen. Der Begriff der Weichteilsarkome umfasst eine Vielzahl sehr verschiedener Krebserkrankungen, die auf Muskel-, Fett- und Bindegewebe sowie aus dem Gewebe der peripheren Nerven hervorgehen.9
Die Zahl an Krebserkrankungen in einzelnen Ländern werten übrigens spezielle Krebsregister aus. Dabei erfassen sogenannte epidemiologische Krebsregister, wie häufig eine Krebsart ist. Klinische Krebsregister geben dagegen Aufschluss über die therapeutische Versorgung von Krebspatient:innen. Die Zahlen aus diesen Registern sind wichtig für Wissenschaftler:innen, Ärzt:innen und Patient:innen, aber auch für die Gesundheitspolitik. Mithilfe der Krebsregister kann man die Effektivität von Früherkennungsmaßnahmen zur Krebsdiagnose überprüfen oder auch die Qualität verschiedener Therapieansätze bei Krebs vergleichen. Quelle für die Häufigkeit von Krebserkrankungen in Deutschland sind das Zentrum für Krebsregisterdaten im Robert Koch-Institut (RKI) und die Gesellschaft der epidemiologischen Krebsregister in Deutschland e. V. (GEKID).
Herausforderungen bei der Therapie seltener Krebsarten
Seltene Krebsarten zeigen eine höhere Mortalität als häufigere Krebserkrankungen. Während das 5-Jahres-Überleben für alle Krebsarten zusammengenommen bei 63,4 % liegt, leben 5 Jahre nach Diagnose einer seltenen Krebserkrankung nur noch 48,5 % der Patient:innen.3 Gründe für diesen Unterschied können neben der eigentlichen Biologie der Erkrankung auch ein Mangel an effektiven Therapien und unzureichende evidenzbasierte Therapieleitlinien sein.3 Zwar hat sich das Überleben bei seltenen Krebsarten in den letzten Jahren verbessert, aber weniger stark als bei häufigen Krebserkrankungen. Doch gibt es – vor allem für hämatoonkologische seltene Tumoren – neue zielgerichtete und effektive Therapien, die die Prognose der Erkrankten verbessert haben.3
Die Herausforderung bei der Therapie von seltenen Krebserkrankungen besteht vor allem darin, dass für manche dieser Erkrankungen aufgrund der Seltenheit noch keine standardisierten Therapieempfehlungen zur Verfügung stehen, an denen sich behandelnde Ärzt:innen orientieren können. Nur für einige Erkrankungen gibt es Behandlungsleitlinien, die auf klinischen Studien beruhen und die Empfehlungen für die Therapie der Erkrankung geben. Existieren keine Leitlinien, können sich Ärzt:innen bei der Wahl der Therapie an Fachpublikationen orientieren.
Doch bei seltenen Krebserkrankungen gibt es häufig noch ein weiteres Problem: Es existieren nicht nur keine Standardtherapie, sondern manchmal sogar überhaupt gar keine Medikamente gegen die Krankheit. Eine der Gründe hierfür ist, dass es manchmal sehr schwer ist, aufgrund der geringen Erkrankungsfälle genügend Probanden für eine Zulassungsstudie zu finden. Ärzt:innen und Wissenschafler:innen schließen sich in diesen Fällen oft zu Studienverbünden zusammen.10 Patient:innen mit einer bösartigen seltenen Tumorerkrankung wird nahegelegt, nach Möglichkeit an klinischen Studien teilzunehmen.10 Einerseits können sie so vielleicht eine wirksame Therapie für den Krebs erhalten und andererseits dazu beizutragen, zukünftigen Patient:innen eine effektive Behandlungsoption bereitzustellen.
Möglichkeiten der Präzisionsmedizin bei seltenen Krebsarten
Vor allem Patient:innen mit einer seltenen Krebserkrankung können von der sogenannten Präzisionsmedizin profitieren. Diese ist entwickelt auf der Basisannahme, dass jede:r Patient:in einzigartig ist und jeder Krebs durch eine Vielzahl spezifischer Faktoren bestimmt wird, neue zielgerichtete Therapien, die individuell auf den:die jeweilige:n Patient:in zugeschnitten sind. Eingesetzt werden dabei Wirkstoffe, die spezifisch an Veränderungen der Krebszellen angreifen. Auf diese Weise können verschiedene Krebsarten, auch seltene, immer stärker differenziert werden und auch kleinere Patientengruppen speziell auf sie abgestimmte Therapien erhalten.
Lesen Sie hier mehr zur Präzisionsmedizin in der Onkologie
Spezialisierte Zentren für seltene Erkrankungen
Aufgrund der geringen Erkrankungszahlen ist nicht jedes Krankenhaus in Deutschland auf die Behandlung von seltenen Krebserkrankungen eingerichtet. Daher sollten sich Betroffene nach Möglichkeit an ein spezialisiertes Zentrum für seltene Krebsarten wenden und sich dort behandeln lassen. Diese Zentren haben nicht nur Erfahrung in der Behandlung von anderen Patienten mit der gleichen Erkrankung, sondern forschen meist auch und bieten Patient:innen die Teilnahme an klinischen Studien an.
Janssen bei seltenen Krebserkrankungen
Janssen forscht als Pharmaunternehmen seit den 1980er Jahren im Bereich der Onkologie. Zurzeit bieten wir Therapien für vier seltene Krebserkrankungen an.
Morbus Waldenström
Der Morbus Waldenström (MW) gehört zur Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome, einer Gruppe von bösartigen Erkrankungen, die von den Zellen des lymphatischen Systems ausgehen. In Deutschland sind insgesamt etwa 4.000 bis 5.000 Menschen an dieser seltenen Krebserkrankung erkrankt. Pro Jahr werden etwa drei neue Fälle pro einer Million Einwohnern diagnostiziert.11 Beim Morbus Waldenström vermehren sich bösartig veränderte, sogenannte maligne, B-Lymphozyten und verdrängen die normale Blutbildung, sodass Betroffene unter anderem anfälliger für Infektionen werden.11In der Regel wird bei Patient:innen mit Morbus Waldenström eine Immunchemotherapie mit einem Zytostatikum und einem monoklonalen Antikörper durchgeführt.12 Es stehen aber weitere Therapieoptionen wie die Behandlung mit einer zielgerichteten Therapie wie bestimmte Tyrosinkinaseinhibitoren zur Verfügung.12
Mantelzell-Lymphom
Wie der Morbus Waldenström gehört auch das Mantelzell-Lymphom (MCL) zu den bösartigen Erkrankungen des lymphatischen Systems, bei denen sich bösartig veränderte B-Lymphozyten an ihrem Bildungsort wie dem Lymphknoten anhäufen und zu einer lokalen Schwellung führen.13 In Europa erkranken jährlich etwa 1 bis 2 von 100.000 Menschen an einem Mantelzell-Lymphom.13 Welche Therapie bei dieser seltenen Krebserkrankung durchgeführt wird, hängt vom Alter des:der Betroffenen und seinem:ihrem allgemeinen Gesundheitszustand ab.14 Es stehen die autologe Stammzelltransplantation, Immunchemotherapien oder verschiedene zielgerichtete Therapien zur Verfügung.14
Haarzell-Leukämie
Auch bei der Haarzell-Leukämie (HCL) handelt es sich um eine bösartige Erkrankung der B-Lymphozyten.15 Charakteristisch für diese Erkrankung sind kleine Ausläufer der Leukämiezellen, die unter dem Mikroskop wie Haare aussehen.15 In Deutschland erkranken etwa 3 von 1 Million Einwohnern jedes Jahr an dieser seltenen Krebsart.15 In der Regel wird bei einer Haarzell-Leukämie eine Chemotherapie als Erstbehandlung durchgeführt.15
Akute myeloische Leukämie (AML)
Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems, bei der eine frühe Vorstufe einer myeloischen Zelle entartet und sich anschließend unkontrolliert vermehrt.16 Zu den myeloischen Zellen gehören die roten Blutkörperchen, Blutplättchen und ein Teil der weißen Blutkörperchen.16 Jährlich erkranken in Deutschland etwa 3,5 von 100.000 Einwohnern neu an der AML.16
In den meisten Fällen wird bei Betroffenen eine Chemotherapie durchgeführt.16